การจัดส่งเป็นปัญหาน้อยกว่าสำหรับการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนเว็บสล็อตออนไลน์ในการทดลองเพื่อรักษาโรคมะเร็งและความผิดปกติของเลือด Conlon กล่าว นั่นเป็นเพราะสำหรับการทดลองเหล่านั้น นักวิจัยไม่จำเป็นต้องตั้งค่า CRISPR/Cas9 ให้หลวมในร่างกาย แต่พวกเขานำเซลล์ต้นกำเนิดที่สร้างเลือดออกจากผู้เข้าร่วมและแก้ไขเซลล์เหล่านั้นในจานทดลองซึ่งนักวิทยาศาสตร์สามารถตรวจสอบปัญหาได้
นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียได้ให้การรักษาแบบ CRISPR/Cas9
แก่ผู้ป่วยมะเร็งที่เกิดซ้ำ 2 คน โฆษกของมหาวิทยาลัยกล่าว คนหนึ่งมี multiple myeloma; อื่น ๆ sarcoma ในส่วนหนึ่งของการทดลองอย่างต่อเนื่องทั้งสองได้รับ T เซลล์ ซึ่งเป็นเซลล์ภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่ง ซึ่งตั้งโปรแกรมด้วย CRISPR เพื่อไล่ตามเซลล์มะเร็ง การทดลองที่คล้ายกันกำลังดำเนินการ อยู่ใน ประเทศจีน
การทดลองยังอยู่ระหว่างดำเนินการเกี่ยวกับความผิดปกติของเลือด 2 อย่าง ได้แก่ โรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย ทั้งสองเป็นผลมาจากข้อบกพร่องในยีนของเฮโมโกลบินซึ่งเป็นโปรตีนที่นำพาออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง David Altshuler หัวหน้านักวิทยาศาสตร์ของ Vertex Pharmaceuticals กล่าวว่าการบำบัดนี้ออกแบบมาเพื่อเลียนแบบการแก้ไขที่ธรรมชาติได้วางแผนไว้ โดยปกติ เฮโมโกลบินรูปแบบหนึ่งที่ช่วยให้ทารกในครรภ์ได้รับออกซิเจนมากขึ้นจากเลือดของมารดาจะหยุดผลิตหลังคลอด แต่บางคนมีตัวแปรทางพันธุกรรมที่ไม่เป็นอันตรายซึ่งทำให้มีการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ตลอดชีวิต Altshuler กล่าวว่า “คนเช่นนั้นที่สืบทอดการกลายพันธุ์เซลล์เคียวหรือการกลายพันธุ์ของเบต้าธาลัสซีเมียก็ไม่ป่วย
เซลล์เม็ดเลือดแดง
โซลูชั่นเซลล์เคียว? ในโรคเซลล์เคียว เซลล์เม็ดเลือดแดงจะมีรูปร่างผิดปกติ (หนึ่งที่แสดงด้วยเซลล์เม็ดเลือดแดงปกติในภาพจากกล้องจุลทรรศน์ที่มีสีนี้) การแก้ไขยีน CRISPR สามารถช่วยรักษาความผิดปกติได้
มูลนิธิเคียวเซลล์แห่งจอร์เจีย, แจ็กกี้ จอร์จ, เบเวอร์ลี ซินแคลร์/CDC
ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ชดเชยข้อบกพร่องที่ก่อให้เกิดโรค บางอย่างที่ Vertex ผู้ผลิตยาโรคซิสติกไฟโบรซิสซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในบอสตันและลอนดอน หวังที่จะใช้เพื่อประโยชน์ของผู้ป่วยเซลล์เคียว Vertex และ CRISPR Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทในเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ กำลังทดสอบว่าการตัด CRISPR/Cas9 สามารถเลียนแบบตัวแปรทางพันธุกรรมที่ช่วยให้ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์เปิดใช้งานตลอดชีวิตและบรรเทาอาการในผู้ที่มีความผิดปกติของเลือดได้หรือไม่ Altshuler กล่าวว่า “เรามั่นใจมากว่าการแก้ไขที่เกิดขึ้นในเซลล์กำลังแปลเป็นการเพิ่มขึ้นของฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ที่ชัดเจนและสามารถทำซ้ำได้
นักวิจัยตรวจสอบทั้งการตัดและการกลายพันธุ์นอกเป้าหมายที่บริเวณที่ต้องการตัดก่อนที่จะให้เซลล์กลับไปยังอาสาสมัครที่ทำการศึกษาผ่านการปลูกถ่ายไขกระดูก Altshuler กล่าว
บริษัทต่างๆ ประกาศในเดือนกุมภาพันธ์ว่าพวกเขาได้รักษาผู้ป่วยเบต้าธาลัสซีเมียหนึ่งราย นักวิจัยกล่าวในเดือนกรกฎาคมว่าอีกคนได้รับการบำบัด โรคเคียว ชนิดเดียวกัน นักวิทยาศาสตร์ยังไม่ได้ประกาศผลจากการทดลองเหล่านี้สล็อตออนไลน์
